Tehnologie de editare genetică, folosită pentru tratarea leucemiei avansate, rezistente la tratamentele obișnuite

CRISPR-Cas9, tehnologia care permite editarea unor părți ale genomului uman, a fost utilizată de către medicii britanici pentru tratarea unor copii cu leucemie rezistentă la tratament, pentru care toate celelalte terapii disponibile erau deja epuizate, în cadrul unui studiu care poate deschide calea utilizării celulelor editate genetic pentru tratamentul cancerului.
Ca parte a procesului, cercetătorii au construit și aplicat o nouă generație de celule T (limfocite cu rol esențial în imunitate) editate folosind tehnologia de editare genetică CRISPR-Cas9. Codul genetic introdus în urma editării genetice a permis celulelor T să exprime un receptor care putea recunoaște un marker pe suprafața celulelor canceroase, pe care ulterior le distrugea. Comparativ cu terapiile cu celule T dezvoltate anterior, care se bazează pe colectarea celulelor proprii ale pacientului, terapia dezvoltată în studiul actual poate utiliza celule T colectate de la orice donator.

În cadrul studiului, șase copii cu vârste cuprinse între 14 luni și 11 ani cu leucemie recidivantă și rezistentă la tratament, supuși anterior unor tratamamente standard, au fost supuși noii terapii, pentru o perioadă de aproximativ patru săptămâni, un timp suficient de lung pentru a obține o remisiune profundă a cancerului. Patru dintre cei sase copii au obținut remisiune bolii în termen de 28 de zile, ulterior primind un transplant de celule stem. Doi dintre cei patru copii au rămas în remisiune la 9 luni, respectiv 18 luni de la momentul tratamentului.

„Studiul se adaugă corpului de dovezi în creștere care arată faptul că celulele T editate genetic pot fi o alternativă viabilă la tratamentele disponibile în prezent împotriva cancerului. Deși terapia nu a avut succes în toate cazurile, pentru unii copii din acest studiu, a reprezentat șansa la viață”, a declarat Kanchan Rao, consultant în transplant de măduvă osoasă la Institutul Gosh.

sursa: News Medical
foto: UCL News